Avanzan en la investigación: Científicos desarrollan un nuevo fármaco que podría revertir el daño causado por la esclerosis múltiple

Avanzan en la investigación: Científicos desarrollan un nuevo fármaco que podría revertir el daño causado por la esclerosis múltiple

En un importante avance en el campo de la investigación médica, un equipo de científicos ha logrado desarrollar un nuevo fármaco que podría tener el potencial de revertir el daño causado por la esclerosis múltiple, una enfermedad crónica y debilitante que afecta a millones de personas en todo el mundo. Esta prometedora investigación abre nuevas esperanzas para los pacientes que sufren de esta condición, ya que hasta ahora no había un tratamiento efectivo para revertir el daño causado por la enfermedad. Los resultados de este estudio son muy alentadores y podrían marcar el inicio de una nueva era en el tratamiento de la esclerosis múltiple.

Científicos descubren un nuevo fármaco para revertir el daño causado por la esclerosis múltiple

Una representación de la esclerosis múltiple. Getty Images/Science Photo Libra

Científicos de la Universidad de California en San Francisco y Contineum Therapeutics han desarrollado un fármaco que estimula al organismo a reponer la mielina, lo que podría ser una forma de revertir el daño causado por la esclerosis múltiple. El nuevo medicamento ya está siendo probado en ensayos clínicos.

La esclerosis múltiple y su impacto en la salud

La esclerosis múltiple (EM) degrada el aislamiento protector -la mielina- que rodea las células nerviosas, dejando sus axones, que transportan los impulsos eléctricos, expuestos como cables desnudos. Esto puede causar problemas devastadores de movimiento, equilibrio y visión y, sin tratamiento, puede llevar a la parálisis, la pérdida de independencia y la reducción de la esperanza de vida.

La nueva terapia: PIPE-307

La nueva terapia, denominada PIPE-307, se dirige a un receptor escurridizo de ciertas células del cerebro que las induce a madurar para convertirse en oligodendrocitos productores de mielina. Una vez bloqueado el receptor, los oligodendrocitos entran en acción, envolviendo los axones para formar una nueva vaina de mielina.

El científico del Contineum y primer autor, el doctor Michael Poon, descubrió que el receptor, conocido como M1R, estaba presente en las células que pueden reparar las fibras dañadas utilizando una toxina presente en el veneno de la serpiente mamba verde.

El avance en la investigación

El trabajo está liderado por los doctores Jonah Chan y Ari Green. Chan dirigió el equipo para descubrir en 2014 que un antihistamínico oscuro conocido como clemastina podría inducir la remielinización, que nadie sabía que era posible.

Hace 10 años, descubrimos una forma en que el cuerpo puede regenerar su mielina en respuesta a la señal molecular correcta, retrocediendo las consecuencias de la EM, ha explicado Chan. Estudiando cuidadosamente la biología de la remielinización, hemos desarrollado una terapia precisa para activarla, la primera de una nueva clase de terapias para la EM.

El primer paso

El avance original se produjo cuando Chan inventó un método para cribar fármacos en función de su capacidad para instigar la remielinización. El método identificó un grupo de fármacos, entre ellos la clemastina, que tenían algo en común: bloqueaban los receptores muscarínicos.

Los beneficios de la clemastina comienzan con su efecto sobre las células precursoras de oligodendrocitos (OPC). Estas células permanecen inactivas en el cerebro y la médula espinal hasta que detectan un tejido lesionado. Entonces se desplazan y dan lugar a los oligodendrocitos, que producen la mielina.

La remielinización

Los investigadores siguieron utilizando la clemastina para comprender el potencial curativo de la mielina regeneradora en la EM. Desarrollaron, entonces, una serie de herramientas para monitorizar la remielinización, tanto en modelos animales de EM como en pacientes con la enfermedad, demostrando que los beneficios observados con la clemastina procedían de la remielinización, y señalando el camino por el que deben probarse y evaluarse los nuevos fármacos.

La fabricación del fármaco

Un equipo de químicos medicinales de Contineum, dirigido por el doctor Austin Chen, se puso entonces a trabajar en el fármaco que Chan y Green habían imaginado, diseñando el PIPE-307 para bloquear con potencia el M1R y penetrar en el cerebro.

Los investigadores probaron los efectos del nuevo fármaco en OPC cultivadas en placas de Petri y en modelos animales de EM utilizando los métodos de Chan y Green para rastrear la remielinización. El PIPE-307 bloqueó el receptor M1R mucho mejor que la clemastina, hizo que las OPC maduraran hasta convertirse en oligodendrocitos y empezaran a mielinizar los axones cercanos; y atravesó la barrera hematoencefálica.

El futuro de la terapia

Aun así, lo más revelador para los investigadores es que invirtió la degradación observada en un modelo de ratón de EM. Puede parecer que un fármaco funciona en estos escenarios abstractos, afectando al receptor o la célula adecuados, pero el hallazgo clave fue la recuperación real de la función del sistema nervioso, afirma Chan.

En 2021, PIPE-307 superó un ensayo clínico de fase I que demostró su seguridad. Actualmente se está probando en pacientes con EM en la fase II. Si tiene éxito, podría transformar el tratamiento de la esclerosis múltiple.

Todos los pacientes a los que diagnosticamos esclerosis múltiple presentan algún grado de lesión preexistente, afirma Green. Ahora podríamos tener la oportunidad no solo de detener su enfermedad, sino también de curarla.