Según un ensayo preliminar, la técnica ARNm de las vacunas contra el covid podría disminuir los síntomas de un trastorno raro. Esta reveladora noticia ha generado gran interés en la comunidad científica y médica, ya que sugiere un posible beneficio adicional de las vacunas basadas en ARNm más allá de su efectividad contra el virus. La investigación apunta a que la aplicación de esta tecnología revolucionaria podría tener un impacto positivo en la sintomatología de ciertas enfermedades poco frecuentes, abriendo nuevas posibilidades en el tratamiento de condiciones médicas que hasta ahora carecían de opciones terapéuticas efectivas. Este hallazgo pone de manifiesto el potencial innovador de las vacunas ARNm y su capacidad para contribuir no solo en la lucha contra la pandemia, sino también en el abordaje de otras patologías.
Terapia con ARNm reduce síntomas en raro trastorno metabólico, según estudio preliminar
Un primer ensayo clínico en humanos de una terapia específica con ARN mensajero, la tecnología usada en algunas vacunas de la covid-19, logra reducir los síntomas en algunos pacientes con un raro trastorno metabólico llamado acidemia propiónica. Se trata de un análisis preliminar, aún con muchas limitaciones, que apunta a que el tratamiento es seguro y potencialmente beneficioso. Los resultados se han publicado en la revista Nature.
Estudio muestra potencial beneficio de terapia ARNm en enfermedad rara
En este ensayo en fase 1-2, el equipo liderado por Stephanie Grünewald, del Hospital Infantil e Instituto para la Salud Infantil de la Fundación GOSH de Londres, evaluó un agente terapéutico basado en ARNm denominado ARNm-3927, que puede actuar en las enzimas afectadas por la acidemia propiónica. Para ello se reclutó a un total de 16 pacientes, con edades comprendidas entre 1 y 28 años, de los cuales 12 completaron el análisis provisional.
En ocho de los pacientes, la incidencia de los síntomas potencialmente mortales de la acidemia propiónica, conocidos como episodios de descompensación metabólica, se redujo en un 70%. Los efectos adversos relacionados con el tratamiento incluyeron fiebre, vómitos y diarrea, pero ninguno se consideró limitante de la dosis, según un resumen de la revista.
Los autores señalan que el pequeño tamaño de las muestras y la falta de una cohorte de control suponen limitaciones en el estudio, ya que impiden realizar análisis estadísticos para evaluar la importancia de los resultados. En este sentido añaden que el estudio está en curso y sugieren que los resultados provisionales muestran signos iniciales alentadores de un posible beneficio clínico de la terapia basada en ARNm para esta enfermedad rara.
Estamos muy contentos de compartir los primeros datos clínicos publicados que utilizan una terapia de ARNm para la sustitución de proteínas intracelulares, indica en un comunicado Kyle Holen, vicepresidente senior y jefe de Desarrollo, Terapéutica y Oncología de Moderna. Para Holen, estos datos provisionales indican signos tempranos de beneficio clínico potencial con mRNA-3927 y también demuestran que tiene efectos secundarios poco frecuentes que limitan el tratamiento. Estoy especialmente orgulloso de estos resultados, dado que actualmente no existen tratamientos terapéuticos aprobados para pacientes con esta enfermedad.
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